尚德藥緣原創新藥ACT001再次攜積極數據亮相ASCO,癌癥腦轉移“減毒增敏”潛力進一步得到驗證
ACT001是尚德藥緣獨家開發的中國原創新藥,是一種新型的免疫調節劑,其主要作用靶點包括STAT3、NF-KB與Nrf2等信號通路,從而發揮其多靶點網絡式的作用。多靶點免疫/組織微環境調節劑的應用范圍往往比較廣闊,例如天然產物衍生物、多靶點免疫調節劑來那度胺的銷售額接近130億美元(2021年),而免疫調節劑ACT001能夠穿過血腦屏障,具有獨特的優勢。ACT001于2017年獲得針對膠質母細胞瘤(GBM)的美國孤兒藥資格,2018年獲得歐盟孤兒藥資格,2021年,針對兒童彌漫性腦干膠質瘤的適應癥取得了FDA兒童罕見病資格的認定(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD),成為我國自主研發獲批RPDD的首個品種。